FDA核准首款直接鎖定肌肉流失的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療藥物Isembyld
美國FDA9月14日核准Scholar Rock公司研發的Isembyld(apitegromab-mstn),用於治療2歲以上正接受SMN2標靶療法的SMA患者,為全球首款直接鎖定「肌肉流失」的SMA治療藥物。患者每4週接受10 mg/kg劑量注射,年治療費用約31萬美元。本站不提供醫療建議。
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